Un equipo de científicos logró probar con éxito en ratones una inmunoterapia celular que podría abrir una nueva vía para tratar la enfermedad de Alzheimer, una de las patologías neurodegenerativas más comunes en el mundo.
Aunque las terapias CAR-T ya se utilizan para combatir distintos tipos de cáncer, investigadores de la Washington University School of Medicine in St. Louis desarrollaron una estrategia innovadora que permite a ciertas células del cerebro eliminar las placas de beta-amiloide, consideradas una de las principales causas del deterioro cognitivo.
El tratamiento, probado con éxito en ratones y publicado en la revista Science, consiste en una única inyección capaz de evitar la formación de placas que dañan las neuronas y provocan problemas de memoria y pensamiento.
Los científicos lograron este resultado al reprogramar los astrocitos, células del cerebro que normalmente cumplen funciones de apoyo. Mediante un dispositivo de localización CAR, estos astrocitos fueron convertidos en una especie de “superlimpiadores” capaces de detectar y eliminar proteínas dañinas acumuladas en el cerebro.
Según explicó el investigador principal Marco Colonna, profesor de Patología en WashU Medicine, los resultados representan una oportunidad prometedora para desarrollar inmunoterapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas.
Una terapia simple y potencialmente revolucionaria
Las terapias más recientes contra el Alzheimer, como los anticuerpos monoclonales, han demostrado retrasar el avance de la enfermedad durante aproximadamente diez meses, al reducir las acumulaciones de amiloide en el cerebro. Sin embargo, estos tratamientos requieren dosis frecuentes, generalmente una o dos veces al mes.
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La nueva estrategia busca resolver ese problema mediante una inyección única, lo que podría simplificar el tratamiento y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
La enfermedad de Alzheimer aparece cuando la proteína beta-amiloide se acumula formando placas que dañan las neuronas. Normalmente, las células inmunitarias del cerebro llamadas microglía se encargan de eliminar esos residuos, pero en casos de enfermedad avanzada quedan desbordadas.
Para ayudar en esa tarea, el investigador Yun Chen insertó un mecanismo genético de localización en los astrocitos, transformándolos en células capaces de identificar y eliminar proteínas dañinas.
En los experimentos, los ratones jóvenes tratados antes de desarrollar la enfermedad no formaron placas, mientras que en ratones con cerebros ya afectados el tratamiento logró reducir las placas en un 50 % en apenas tres meses.
Un avance prometedor, pero aún en estudio
Los investigadores han presentado una patente para esta tecnología basada en CAR-astrocitos, que podría representar una nueva generación de tratamientos contra enfermedades del sistema nervioso.
El científico David Holtzman, coautor del estudio, señaló que la terapia parece ser más efectiva en las primeras etapas del Alzheimer, aunque destacó que su principal ventaja es la posibilidad de reducir proteínas dañinas con una sola inyección.
El equipo ahora trabaja en optimizar la terapia para aumentar su eficacia y evitar posibles efectos secundarios en el funcionamiento normal del cerebro.
Sin embargo, algunos expertos piden prudencia. El investigador Jordi Pérez-Tur, del Institut de Biomedicina de València, quien no participó en el estudio, señaló que aunque se observó una reducción importante de las placas, no se detectaron mejoras en la capacidad cognitiva de los ratones durante el periodo analizado.
A su juicio, la ausencia de cambios en el comportamiento de los animales indica que todavía es demasiado pronto para generar grandes expectativas sobre su aplicación en humanos.
